신라젠(종목홈)의 '펙사벡' 임상 3상이 실패로 돌아가면서 제약·바이오주 전반적으로 투자심리가 위축된 가운데 헬릭스미스에 관심이 집중되고 있다.
10일 증권업계에 따르면 헬릭스미스는 현재 1형 또는 2형 당뇨를 가진 환자 507명을 대상으로 무작위 배정해 25개 임상 사이트에서 당뇨병성 신경병증(PDPN) 유전자치료제 ‘VM202’의 임상 3-1상을 진행하고 있다.
회사 측은 9월 초 임상 데이터의 모든 숫자와 정보를 수정할 수 없도록 데이터를 락업(Lock-up)하고 9월 말 톱라인(top-line) 데이터를 발표할 예정이다.
회사는 387명을 대상으로 VM202를 0개월, 3개월, 6개월로 3회 투여하고 12개월을 관찰하는 임상 3-2상을 올해 내로 진입할 예정이다. 2020년 말께 미국식품의약국(FDA)에 VM202의 일부 적응증에 대한 시판허가(BLA)를 제출하고 두번째 임상을 마친 2021년경에는 전체 적응증에 대한 BLA를 제출할 수 있을 전망이다.
진홍국 한국투자증권 연구원은 “침체된 섹터 투자심리 회복을 위해서는 우리나라도 신약개발능력을 갖췄음을 입증해야 하는데, 유전자 치료제는 최근 글로벌 시장에서도 그 가치가 부각되고 있는 만큼 헬릭스미스의 임상 성공은 우리나라 신약개발 능력을 한 단계 격상시켜 줄 것”이라고 전망했다.
지난해 5월 FDA는 VM202를 재생의학첨단치료제(RMAT)로 지정했다. RMAT는 2016년 12월 FDA에서 제정한 신속허가 프로그램으로서 시장의 미충족 의료수요가 높고 재생의약의 잠재력을 가진 세포 및 유전자 치료제를 대상으로 한다.
RMAT로 지정되면 FDA가 집약적인 가이드를 제공해주기 때문에 심사기간이 단축되고 승인 가능성이 높아진다. 따라서 RMAT 지정은 VM202가 단순한 통증 치료제를 넘어 근본적 치료제가 될 수 있는 가능성이 있음을 시사한다는 것이 전문가들의 분석이다.
임상 3-2상에서는 바늘을 통한 감각테스트, 말초신경에 전기자극을 줘 기록한 활동전위, 생체검사 등을 임상 디자인에 추가해 VM202가 재생의약임을 입증할 계획이다. 이는 VM202의 약가를 크게 인상할 수 있는 근거가 된다. 회사는 VM202의 연간 약가를 최소 5만~8만달러로 예상하고 있다.
이번 임상 3상은 통증 감소의 통계적 유의성 확인이 목적이다. 임상기간 동안 환자는 0일, 14일, 90일, 104일째 총 4번 투여를 받게 된다. 한번 투여시 한쪽 종아리당 0.25mg씩 16번, 총 8mg을 투여받는다. 환자 507명 중 252명은 기존 PDPN 환자들에게 처방되고 있는 약을 복용한 경험이 있는 환자들이다
진 연구원은 “VM202는 기존 통증완화약물에 반응하지 않는 환자들에게 처방되는 일종의 2차 치료제를 목표로 하고 있다"며 "따라서 이번 임상 3상에서 경쟁약물과의 직접적인 효능비교는 VM202의 임상 통과여부에 영향을 미치지 않는다"고 말했다. 다만 그는 "VM202는 임상 2상 결과에서 프레가발린 대비 통증감소 효과가 다소 높은 것으로 나타났기 때문에 성공적으로 시판될 경우 1차 치료제로의 지정도 기대해 볼 만하다"고 판단했다.
